又一款国产小分子抗肿瘤药物在美国成功上市。和记黄埔(00013。香港；HCM。US)近日宣布，其原创新药呋喹替尼(商品名:FRUZAQLA)获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗转移性结直肠癌的成年患者，比原定的审评日期2023年11月30日提前了20多天。

11月15日，在呋喹替尼出海上市新闻发布会上，和记黄埔执行董事、首席执行官兼首席科学官苏维国表示，呋喹替尼的成功“出海”，开启了和记黄埔自主研发新药的国际化进程。

获批上市只是商业化的第一步，接下来如何真正进入美国市场才是和记黄埔最重要的功课。当地时间11月10日，开出了呋塞米的第一张处方。

“这是呋喹替尼的一个起点。目前国内已经有很多呋喹替尼的注册实验。我们已经宣布2024年胃癌、子宫内膜癌、肾癌，国外的研究也在进行中。”苏维国在上述新闻发布会上说。

呋喹替尼解了燃眉之急

作为和记黄埔的早期项目之一，呋喹替尼是一种高选择性和强效的血管内皮生长因子受体(VEGFR)-1、-2和-3抑制剂。美国的批准主要是基于两个大规模III期临床试验的数据，即国际多中心临床试验FRESCO-2研究(评价呋塞米疗效和安全性的研究)和在中国进行的FRESCO研究。

上述研究探索了在转移性结直肠癌患者的治疗中，与安慰剂和最佳支持治疗相比，呋塞米和最佳支持治疗的组合。结果显示，FRESCO和FRESCO-2研究均达到了主要和关键次要终点，并在总共734名接受呋塞米治疗的患者中显示出一致的益处。各项研究的安全性特征也是一致的。

2018年9月，呋塞米获得美国食品药品监督管理局批准，以商品名爱优特上市，用于结肠癌的三线治疗。财报数据显示，截至今年上半年，呋塞米商业收入达19亿元。

对于目前呋塞米在美国市场销售的困难以及当地患者的接受程度，苏维国表示，“事实上，晚期结直肠癌是一个非常严重的医学问题。根据世界卫生组织(世卫组织)的数据，2022年，全球每年将新增肠癌病例190万例，死亡率接近一半，约70%的患者为首次确诊肠癌。另一方面，美国是肠癌发病率比较高的国家，所以美国市场也是巨大的。”

苏维国进一步解释说，在竞争压力方面，10年前就有两个相关疾病的三线治疗药物Regofibril和TAS-102被批准上市，这意味着十年来没有新药被批准上市，大多数患者对这两个三线治疗药物的疗程和安全性非常不满意。约40%~50%的患者仍继续使用ⅰ型和ⅱ型化疗。对于这部分患者，批准呋喹替尼、

借武田制药“出海”

和记药业成立于2000年，是中国和香港首富李嘉诚的子公司。是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于癌症药物的发现、开发和商业化，免疫疾病的靶向治疗和免疫治疗。2006年，和记黄埔在伦敦证券交易所上市，2016年在纳斯达克上市，2021年成功登陆港交所。

除了呋喹替尼，索凡替尼胶囊(商品名:舒特达)和塞沃替尼片(商品名:沃瑞沙)也是和记药业的主要产品，在中国已经实现商业化。

财报数据显示，2019年至2022年，和记药业营收规模持续增长，分别为2.05亿美元、2.28亿美元、3.56亿美元和4.26亿美元；另一方面，亏损也在继续扩大，分别亏损1.06亿美元、1.26亿美元、1.95亿美元和3.61亿美元。

今年上半年，和记黄埔首次扭亏为盈，营收约5.33亿美元，同比增长164%，净收入约1.7亿美元。其中，肿瘤/免疫业务综合收入同比增长294%，至约3.592亿美元，上述三项产品贡献的总收入为7970万美元。

“出海”成功的速尿能给公司带来多大的业绩增量，考验着和记黄埔的商业化能力。

今年1月23日，和记宣布子公司和记黄埔医药(上海)有限公司与武田制药达成独家许可协议。根据协议，武田制药将进一步推动呋塞米在中国、香港和澳门以外的世界范围内的开发、商业化和生产。

和记黄埔医药高级副总裁崔云坦言，“在药品进入商业化的时候，我们在中国的商业化布局已经非常完善，但开拓国际市场对我们来说还是一个全新的领域。海外市场的准入标准和注册标准是什么？很多都是我们力所不及的，所以我们选择了借船出海。在这方面，我们的合作伙伴武田制药给了我们方向。对于跨国公司来说，了解各国的准入政策、药品审批的标准以及商业化团队未来如何竞争，对他们来说非常重要。”

公告称，协议签署后，和记黄埔医药(上海)有限公司将获得总计11.3亿美元的付款，包括协议完成后的4亿美元首付款，以及监管注册、开发和商业销售的潜在里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。